Kliniska prövningar
Vår produktkandidat Emcitate är en oral läkemedelskandidat som innehåller en liten molekyl som har uppvisat potential att kunna återställa kroppens sköldkörtelhormonsignalering vid flera olika sjukdomstillstånd.
En klinisk fas IIb-studie (Triac Trial I; NCT02060474) i patienter med MCT8-brist har genomförts med signifikanta och kliniskt relevanta effekter på centrala aspekter av sjukdomen. Resultaten från Triac Trial I studien har publicerats i The Lancet D&E år 2019.
I oktober 2021 publicerades data från långtidsbehandling i patienter med MCT8-brist i upp till 6 år med Emcitate i Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. Resultaten kommer från en prövarinitierad, real-life kohortstudie vid 33 kliniker som utförts av Erasmus Medical Center, Rotterdam, Nederländerna, där effekten och säkerheten av Emcitate undersöktes hos 67 patienter med MCT8-brist.
En fas II-studie (Triac Trial II; NCT02396459) initierades under fjärde kvartalet 2020 med första patient doserad. Triac Trial II är en internationell, öppen, multicenterstudie som utförs i både Europa och Nordamerika på barn under 30 månader med MCT8-brist, som undersöker neurokognitiva effekter av tidig intervention med Emcitate. Rekryteringsmålet uppnåddes i andra kvartalet 2022, där 22 patienter har inkluderats. Top-line resultat presenterades i juni 2024. Studien uppvisade inte statistiskt signifikant förbättring jämfört med historiska kontroller. Studien bekräftade att behandling med tiratricol ger signifikant och varaktig minskning av endogena T3-koncentrationer hos alla patienter och den gynnsamma säkerhetsprofilen av tiratricol som setts i tidigare kliniska studier, trots högre dosering per kg kroppsvikt.
För NDA ansökan kräver FDA en liten, randomiserad, placebokontrollerad studie med minst 16 utvärderbara patienter och upp till 30 dagars behandlingstid med antingen Emcitate eller placebo för att verifiera resultaten av sköldkörtelhormon T3-nivåer som observerats i tidigare kliniska prövningar och publikationer. Den första patienten inkluderades i ReTRIACt studien (NCT05579327) i juli 2023. Egetis kommer att uppdatera marknaden så snart rekryteringen har slutförts, och vid det tillfället informera om när topline resultat förväntas och när NDA-ansökan därav kan förväntas lämnas in.
