Emcitate® beviljas Rare Pediatric Disease status av US FDA
18 november, 2020
Stockholm 18 november 2020. PledPharma AB (publ) (STO: PLED) meddelade i dag att amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) har beviljat bolagets ansökan om s k Rare Pediatric Disease-status (RPD) – inriktad på sällsynta barnsjukdomar – för dess ledande läkemedelskandidat Emcitate®, för behandling av MCT8-brist.
Emcitate ingår i PledPharmas projektportfölj efter förvärvet av Rare Thyroid Therapeutics (RTT) och är under utveckling för behandling av MCT8-brist, en ovanlig medfödd rubbning i kroppens transportsystem för sköldkörtelhormon, som medför allvarliga konsekvenser och där det idag inte finns någon behandling. Omkring 1 av 70 000 män drabbas av MCT8-brist. En framgångsrik fas IIb-studie har slutförts och en registreringsgrundande studie förväntas starta under Q4 2020. Emcitate har särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation, ODD) i både EU och USA.
“Vi är mycket glada över att amerikanska FDA på detta sätt bekräftar allvaret med MCT8-brist och behovet av effektiva terapier för att behandla denna allvarliga sjukdom. Detta är ett värdefullt erkännande och vi ser fram emot att fortsätta arbeta med FDA och andra regulatoriska myndigheter för att ta Emcitate till marknaden som den första behandlingen av MCT8-brist.” säger Nicklas Westerholm, VD för PledPharma.
FDA beviljar RPD till behandlingar för allvarliga eller livshotande sjukdomar som främst drabbar barn från födseln upp till 18 år och som drabbar färre än 200 000 människor i USA. I samband med marknadsgodkännande kan sponsorer som har en RPD ansöka om en s k US Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV), som kan användas för att få en snabbare FDA-granskning av en ansökan för marknadsgodkännande för en annan läkemedelskandidat inom vilken indikation som helst, vilket förkortar tiden till lansering i USA. En PRV kan säljas eller överföras till en annan sponsor. Fram till slutet av 2019 hade FDA utfärdat 22 PRVs för s k Rare Pediatric Diseases där 12 har sålts till andra sponsorer, med individuella försäljningspriser från 67 miljoner dollar till 350 miljoner dollar. Enligt villkoren för PledPharmas förvärv av RTT ska 50% av den potentiella intäkten från en sådan försäljning av en PRV betalas till säljarna av RTT.
För mer information om ”Rare Pediatric Disease Designation och Voucher Program”, se https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/rare-pediatric-disease-priority-review-vouchers.
