Delårsrapport januari-september 2022

Finansiell översikt juli-september
·       Försäljningsintäkten uppgick till 5,1 (6,2) MSEK
·       Kvartalets förlust uppgick till -53,9 (-18,8) MSEK
·       Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 190,1 (173,2) MSEK
·       Kassaflöde uppgick till -43,2 (‑34,5) MSEK
·       Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,3 (-0,1) SEK
 
 Finansiell översikt januari-september
·       Försäljningsintäkten uppgick till 16,9 (35,0) MSEK
·       Periodens förlust uppgick till -115,9 (-72,5) MSEK
·       Likvida medel vid periodens utgång uppgick till 190,1 (173,2) MSEK
·       Kassaflöde uppgick till 43,3 (‑115,4) MSEK
·       Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,6 (-0,4) SEK
 
Händelser under juli-september
·       Rekryterade Sara Melton till President för Egetis Nordamerika
·       Etablerade ett helägt dotterbolag i USA: Egetis Therapeutics US Inc.

Emcitate
·       Egetis deltog i Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism Annual Symposium, Annual Meeting of the European Thyroid Association och Annual Meeting of the European Society of Paediatric Endocrinology

Aladote
·       Erhöll särläkemedelsstatus i EU för Aladote för förebyggande av akut leversvikt 
 
Händelser efter periodens utgång
·       Anordnade en kapitalmarknadsdag den 13 oktober i Stockholm, och presenterade en uppdatering och översyn av företagets strategi och projektportfölj (video från dagen finns här)

Emcitate
·       Tillkännagav design för en randomiserad, placebokontrollerad studie på 16 patienter för marknadsföringsansökan i USA. Första patient in i studien förväntas under Q4 2022
·       Egetis deltog i International Child Neurology Congress och Annual Meeting of the American Thyroid Association
·       Egetis utarbetar, efter förfrågan från FDA, ett Expanded Access Program (EAP) för patienter i behov av Emcitate i USA. EAP underlättar tillgängligheten till Emcitate för patienter innan marknadsgodkännande erhållits

VD har ordet
Det tredje kvartalet i år har kännetecknats av den fortsatta stegvisa uppbyggnaden av Egetis kommersiella infrastruktur i förberedelse för ett förväntat godkännande av Emcitate i USA och Europa under 2024.
 
Emcitate projektet fortskrider enligt plan för ansökan om marknadsgodkännanden i USA och Europa under 2023
Egetis avser att lämna in en ansökan om marknadsgodkännande för Emcitate till EMA under första halvåret 2023, baserat på befintliga kliniska data, efter att erforderliga stabilitetsdata har erhållits för den kommersiella produkten av Emcitate.
Som tidigare kommunicerats kommer Egetis i USA att genomföra en bekräftande randomiserad, placebokontrollerad studie på 16 patienter för att verifiera resultaten från tidigare kliniska prövningar och publikationer avseende sköldkörtelhormon T3-nivåer. Företaget har förankrat protokollet för denna studie med FDA, och studien förväntas starta i det fjärde kvartalet 2022. Utformningen av studien (ReTRIACt) finns nu tillgänglig på clinicaltrials.gov med koden NCT05579327. Egetis avser att lämna in en ansökan om marknadsgodkännande för Emcitate i USA i mitten av 2023, under den ’Fast Track Designation’ som FDA beviljat.
 
Triac Trial II studien med Emcitate
Resultat från den fullt rekryterade Triac Trial II studien, som förväntas i mitten av 2024, kommer att skickas in till regulatoriska myndigheter som ett s.k. supplement efter att marknadsgodkännanden erhållits för Emcitate. Utformningen av Triac Trial II studien finns tillgänglig på clinicaltrials.gov med koden NCT02396459.
 
FDA har begärt ett ’Expanded Access Program’ (EAP) för Emcitate
Det finns ett fortsatt stort intresse från läkare över hela världen att behandla patienter som lider av MCT8-brist med Emcitate, som förskrivs på individuell licens till patienter i över 25 länder. Totalt behandlas för närvarade mer än 160 patienter med Emcitate, och vi ser att allt fler patienter får tillgång till behandling. Detta understryker det stora medicinska behovet av en behandling för dessa patienter.
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har begärt att Egetis anhåller om ett så kallat ’Expanded Access Program’ i USA. Företaget ställer sig positivt till denna begäran eftersom det underlättar arbetsbördan både för läkare och FDA i att tillgängliggöra Emcitate för patienter MCT8-brist, tills dess produkten erhållit marknadsgodkännande.
 
Egetis fortsätter uppbyggnaden av sin organisation i USA och Europa för kommersialisering av Emcitate 2024
USA är en nyckelmarknad för patienter som lider av MCT8-brist. I juni tillkännagav vi att Sara Melton har rekryterats till ’President’ för Egetis i Nordamerika. Sara ingår i företagets ledningsgrupp och har över 20 års erfarenhet av kommersiellt ledarskap i bioteknologi-, läkemedels- och medicinteknologibolag, inkluderande sällsynta sjukdomar. Hon kommer att vara ansvarig för att etablera och driva en framgångsrik organisation för Egetis och lanseringen av dess produkter i USA och Kanada.
Efter perioden har vi rekryterat två nyckelroller i USA. John Walsh, MD, har anslutit som VP Medical Affairs, North America, och Kate Sulham har anslutit som VP Prizing and Market Access, North America. John har tidigare arbetat på bl.a. Biogen och EMD Merck-Serono. Kate har erfarenhet från bl.a. The Medicines Company och Boston Healthcare Associates.
Vi har också etablerat ett helägt dotterbolag i USA, Egetis Therapeutics US Inc., registrerat i delstaten Delaware.
 
Egetis fortsätter att öka medvetenheten om MCT8-brist bland specialistläkare och andra centrala personer inom vårdsektorn
Under perioden har Egetis haft en utställningsmonter vid Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism Annual Symposium, Annual Meeting of the European Thyroid Association och European Society of Paediatric Endocrinology, och efter perioden vid International Child Neurology Congress och American Thyroid Association. Intresset är stort bland barnneurologer och barnendokrinologer för MCT8-brist men medvetenheten om sjukdomen är fortfarande begränsad. Egetis ser dessa kongressdeltaganden som en viktig del för att öka medvetenheten om MCT8-brist.
 
Den registreringsgrundande studien Albatross för Aladote i USA, Europa och Storbritannien
I juli gav kommittén för särläkemedelsstatus (COMP) vid EMA ett positivt utlåtande om särläkemedelsstatus för Aladote för förebyggande av akut leversvikt, ett livshotande tillstånd. Den Europeiska Kommissionen beslutade i augusti om särläkemedelsstatus för Aladote för ovannämnda indikation. Särläkemedelsstatus i EU följer på den redan beviljade särläkemedelsstatus Aladote erhållit från FDA 2019 för behandling av paracetamol överdos.
Det finns ett betydande medicinskt behov för de ungefär 25% av patienterna som når sjukhus mer än åtta timmar efter paracetamol förgiftning. Dessa har en ökad risk för akut leversvikt och behöver ytterligare behandlingsmöjligheter utöver dagens tillgängliga N-acetylcystein (NAC).
Utformningen av den registreringsgrundande fas IIb/III-studien, Albatross, med syfte att ansöka om marknadsgodkännande i USA, EU och Storbritannien har slutförts och studiestart planeras under början av 2023.
 
Kassaposition
Vi redovisade en kassaposition på cirka 190 MSEK per den 30 september 2022.
 
Framåtblick
Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas för kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov. Vi fortsätter att vara fokuserade på att utveckla våra läkemedelskandidater Emcitate och Aladote för alla de patienter som har ett stort medicinskt behov av dessa preparat. Det var glädjande att se det stora intresset för vår kapitalmarknadsdag i oktober, och sammanlagt har ca. 300 personer antingen deltagit personligen eller streamat evenemanget i efterhand. En inspelning av dagen finns på vår hemsida och kan också nås via denna länk. Jag ser fram emot att informera er kring den framtida utvecklingen av Egetis.
 
Nicklas Westerholm, vd