Delårsrapport januari-september 2020

 Januari-september
·       Nettoomsättningen uppgick till 35,8 (65,5) MSEK
·       Periodens resultat uppgick till -103,7 (-38,4) MSEK
·       Likvida medel vid periodens utgång uppgick till 159,4 (286,7) MSEK
·       Kassaflöde uppgick till -95,8 (52,9) MSEK
·       Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -1,9 (-0,8) SEK
 
Väsentliga händelser under januari-september
Aladote®
•          PledPharma förbereder en fas II/III-studie med Aladote som ska ligga till grund för ansökan om marknadsgodkännande i både USA och EU
PledOx®
•          Under mars avbröt PledPharma fas III-programmet POLAR i förtid efter rekommendation från Drug Safety Monitoring Board. Beslutet följde det clinical hold som utfärdades av US Food and Drug Administration (FDA) och ANSM tidigare under året.
•          Bolaget har avslutat datainsamlingen från fas III-programmet POLAR under det tredje kvartalet 2020 med målsättning att kommunicera primärresultat under det fjärde kvartalet 2020. Mängden data som genereras möjliggör en grundlig utvärdering av effektivitet och säkerhet samt en bedömning av nyttan/risken med PledOx. Utvärderingen kommer avgöra om det är berättigat med ytterligare aktiviteter för att hitta en väg framåt för PledOx avseende behandling av nervskador i samband med cellgiftsterapi
•          Positiva prekliniska resultat med PledOx presenterades på den vetenskapliga konferensen
•          Peripheral Nerve Society och publicerades i den vetenskapliga tidskriften Antioxidants
.
Juli-september
·       Nettoomsättningen uppgick till 2,6 (6,2) MSEK
·       Periodens resultat uppgick till -24,7 (-31,9) MSEK
·       Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 159,4 (286,7) MSEK
·       Kassaflöde uppgick till -24,6 (‑35,9) MSEK
·       Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,5 (-0,6) SEK
 
Händelser efter periodens utgång
·       Förvärvet av Rare Thyroid Therapeutics International AB (RTT) genomfördes den 3 november 2020. Köpeskillingen för aktierna i RTT består av en kontant köpeskilling om 60 MSEK som finansieras genom egen kassa, samt en aktiedel om 63 773 345 nyemitterade aktier i PledPharma. De nya aktierna emitteras till en kurs av 5,25 kronor per aktie, det vill säga totalt
334 810 061,25 kronor. Säljarna av RTT har också rätt till en tilläggsköpeskilling som baseras på framtida nettoförsäljning av Emcitate® samt en tilläggsköpeskilling som utfaller vid en eventuell försäljning av en så kallad Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. Förvärvet är redovisat i not 7.

·       På extra bolagsstämman den 28 oktober 2020 togs beslut om nyemission av högst 38 238 085 aktier med företrädesrätt för befintliga aktieägare. Styrelsen erhöll även ett bemyndigande att besluta om emission av ytterligare högst 9 523 809 aktier vid överteckning av företrädesemissionen.

·       Designen av den registreringsgrundande fas IIb/III-studien med Aladote är finaliserad efter genomförda interaktioner med FDA, EMA och MHRA. Inklusion av den första patienten är planerad till första halvan av 2021 förutsatt att kliniska prövningstillstånd för studien erhålls och inga oväntade komplikationer inträffar som resultat av COVID 19.

·       Peder Walberg har utsetts till ny styrelseledamot i bolaget vid extra bolagsstämma den 28 oktober 2020.

·       Kallelse till extra bolagsstämma fredagen den 11 december 2020 för beslut om antagande av ny bolagsordning såsom ändring av namn till Egetis Therapeutics AB.

VD har ordet
 
PledPharmas förvärv av Rare Thyroid Therapeutics skapar ett nytt företag fokuserat på utveckling av särläkemedel
 Under tredje kvartalet fortsatte vi att arbeta intensivt med vår kliniska portfölj, samt definiera strategin för företaget framöver, vilket i slutändan ledde till en av de mest grundläggande händelserna i företagets historia med förvärvet av Rare Thyroid Therapeutics (RTT), ett privatägt företag fokuserat på sällsynta rubbningar i sköldkörtelhormonsignalering. Förvärvet skapar ett nytt specialiserat företag inriktat på senfasutveckling av särläkemedel med en kärnkompetens inom klinisk utveckling, registrering och kommersialisering.
 
Det nya företaget, under namnbyte till Egetis Therapeutics, kommer inledningsvis att ha två särläkemedel i sen klinisk utvecklingsfas: Emcitate och Aladote Dessa produkter har en tydlig väg till lansering i EU och USA om cirka tre år. Egetis avser att sätta upp en nischmarknadsorganisation för kommersialisering och därmed tillgodose det attraktiva särläkemedelssegmentet.
 
Samtidigt tillkännagav vi en fullt ut garanterad företrädesemission på cirka 200 miljoner kronor (plus en övertilldelningsoption på cirka 50 miljoner kronor) som kommer att finansiera utvecklingen av Emcitate och Aladote fram till marknadsgodkännande.
 
Emcitate utvecklas för behandling av MCT8-brist som är en ovanlig, medfödd störning i kroppens transportsystem för sköldkörtelhormon som ger allvarliga konsekvenser och där det idag inte finns någon behandling. Omkring 1 av 70 000 män drabbas. En fas IIb-studie har avslutats framgångsrikt. En registreringsgrundande (fas IIb/III) studie med tidigt insatt behandling till mycket unga patienter planerad att starta under fjärde kvartalet 2020. Interimsresultat är planerade att finnas tillgängliga under 2022 och förväntas möjliggöra myndighetsgodkännanden med efterföljande kommersiell lansering. Emcitate har beviljats särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation, ODD) i både EU och USA. Vi tror att Emcitate har potential att bli den första godkända behandlingen för behandling av MCT8-brist.
 
Förvärvet av RTT är ett viktigt steg för att bygga ett bolag med strategisk inriktning mot det attraktiva särläkemedelssegmentet. RTT-teamet med lång erfarenhet från särläkemedelsegmentet kommer att komplettera PledPharmas organisation som är fokuserad på utveckling i sen fas. Vi ser fram emot att bygga ett nytt svenskt utvecklingsföretag med kapacitet att ta egna projekt till marknaden. Målet är att erbjuda läkemedel till patienter med allvarliga och sällsynta sjukdomar inom områden där det finns ett stort medicinskt behov och för närvarande ingen adekvat behandling tillgänglig och på så sätt skapa värde för för patienter och aktieägarna.
 
Den registreringsgrundande studien med Aladote
Aladote är PledPharmas egen särläkemedelskandidat. I oktober tillkännagav vi att studiedesignen för den registreringsgrundande fas IIb/III-studien med Aladote slutförts efter interaktioner under det andra och tredje kvartalet 2020 med amerikanska Food and Drug Administration (FDA), europeiska läkemedelsmyndigheten EMA och Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) i Storbritannien.
 
Efter framgångsrika ansökningar om kliniska prövningar och efterföljande studie genomförande är ansökan om marknadsgodkännande för försäljning i USA, EU och Storbritannien planerad till 2023.
 
Aladote har ODD-status i USA och en ansökan planeras även i EU (efter Brexit). En proof of principle-studie har framgångsrikt slutförts som fastställer säkerhet och tolerabilitet och ger en indikation på att Aladote skulle kunna reducera akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning.
 
Fas IIb/III-studien riktar sig till patienter med ökad risk för leverskada som anländer sent till sjukhus, mer än 8 timmar efter en överdos av paracetamol, för vilka den nuvarande tillgängliga behandlingen, N-acetylcystein (NAC), inte är effektiv. Studien består av två delar med en interims analys däremellan, vilken utförs av en oberoende Drug Safety Monitoring Board (DSMB). Den totala planerade studiestorleken är 225 patienter, och randomisering av den första patienten är planerad till första halvåret 2021 förutsatt att kliniska prövningstillstånd för studien erhålls och inga oväntade komplikationer inträffar som resultat av Covid-19.
 
Vi är mycket glada över att ha avslutat interaktionerna med FDA, EMA och MHRA och ser fram emot att inleda studien. Vi är fullt fokuserade på den fortsatta utvecklingen av Aladote och tror att det har potential att bli det första godkända läkemedlet för patienter med ökad risk som anländer sent till sjukus där behandling med NAC inte är fullgod efter en överdos av paracetamol.
 
PledOx POLAR-programmet
Fas III programmet POLAR stoppades i förtid under andra kvartalet 2020. Resultat förväntas offentliggöras under fjärde kvartalet 2020 och kommer att möjliggöra en grundlig utvärdering av säkerheten och effekten samt en bedömning av nyttan/risken med PledOx för patienter med cellgiftsinducerad perifer neuropati (Chemotherapy Induced Peripheral Neuropathy, CIPN). Denna utvärdering kommer att avgöra om det är motiverat med vidareutveckling av PledOx via strategiskt partnerskap.
 
Robust kassaposition
För att fortsätta utvecklingen av vår kliniska portfölj kunde vi i slutet av tredje kvartalet 2020 redovisa en robust kassaposition på 159 miljoner SEK. Utöver det genomförs nu den planarade fullt ut garanteradenyemissionen på 200 miljoner SEK.
 
Vårt fokus på våra kliniska utvecklingsprogram och deltagande patienter förblir fast medan vi bygger framtiden för det nya företaget Egetis Therapeutics. Vi följer noggrant utvecklingen av Covid-19-pandemin och vidtar alla försiktighetsåtgärder för att säkerställa att personal, samarbetspartners och deltagare i studien är i säkerhet och mår bra, samtidigt som vi fortsätter våra kliniska studier.
 
Jag ser fram emot att informera er om de planerade studierna för Aladote och Emcitate, liksom kommande resultat från POLAR-programmet.
 
Nicklas Westerholm, vd
PledPharma AB (publ), Stockholm