Delårsrapport januari-mars 2022

Finansiell översikt januari-mars
·       Nettointäkten uppgick till 7,1 (3,8) MSEK
·       Kvartalets förlust uppgick till -28,8 (-19,3) MSEK
·       Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 106,8 (249,8) MSEK
·       Kassaflöde uppgick till -37,8 (-38,4) MSEK
·       Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till –0,2 (-0,1) SEK
 
Väsentliga händelser under januari-mars
·       Givande interaktioner med läkemedelsmyndigheter förtydligar den regulatoriska vägen framåt för Emcitate.
·       Planerar att ansöka om marknadsgodkännande (MAA) i EU för Emcitate under första halvåret 2023.
·       Planerar att ansöka om marknadsgodkännande (NDA) i USA för Emcitate i mitten av 2023 under ’Fast Track Designation’.
·       Den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) anser att en behandlingseffekt på T3-nivåer och kronisk tyreotoxikos vid MCT8-brist skulle kunna utgöra en grund för marknadsgodkännande för Emcitate.
·       För marknadsansökan i USA kommer en 30 dagar lång, randomiserad, placebokontrollerad studie på 16 patienter att genomföras för att verifiera
resultaten på T3-nivåer som observerats i tidigare kliniska prövningar och publikationer.
·       Resultatet från diskussionerna med läkemedelsmyndigheten ökar sannolikheten
för framgång för Emcitate och möjligheten att erhålla en s.k. Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) i USA.
·       Erhöll ett villkorat godkännande av FDA för att använda varumärket Emcitate i USA.
·       Erhöll särläkemedelsstatus (ODD) för Emcitate för RTH-β i USA och positivt utlåtande från EMA om ODD i EU.
·       Erhöll ett s.k. ’Notice of Intent to Grant’ för ett nytt europeiskt patent för en kombinationsterapi med Aladote och N-acetylcystein.
·       Karl Hård anslöt till Bolaget den 1 februari som ’Head of Investor Relations and Communications’ och ingår i företagets ledningsgrupp.

Väsentliga händelser efter periodens utgång
·       Rekryteringsmålet uppnåddes i Triac Trial II-studien med Emcitate.
·       På extra bolagsstämma den 13 april 2022 godkändes en fullt garanterad företrädesemission om 180 MSEK.
·       Erhöll särläkemedelsstatus (ODD) för Emcitate för RTH-β i EU av Europeiska kommissionen.

VD har ordet
År 2022 har börjat starkt för Egetis. Vi har klarlagt det fortsatta utvecklingsprogrammet för vår ledande läkemedelskandidat Emcitate och planerar att ansöka om marknadsgodkännande i EU under det första halvåret 2023 och i USA i mitten av 2023. Trots svåra tider på kapitalmarknaderna, och i synnerhet inom biotekniksektorn, tillkännagav vi i mars en fullt garanterad företrädesemission på cirka 180 MSEK. Syftet med företrädesemissionen är att finansiera förberedelser inför ansökningsförfarandet om marknadsgodkännande i EU och USA för Emcitate, initiera etableringen av en kommersiell infrastruktur i Europa och USA och lanseringsförberedande aktiviteter. Vi har ytterligare stärkt aktieägarbasen med specialistinvesterare genom Linc AB.

Emcitates utvecklingsprogram klarlagt – ansökan om marknadsgodkännande beräknas ske under 2023
I januari 2022 tillkännagav vi att vi avser att ansöka om marknadsgodkännande (’New Drug Application’, NDA) i USA för Emcitate i mitten av 2023 under den ’Fast Track Designation’ som har beviljats av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Efter positiva interaktioner bekräftade FDA att en behandlingseffekt på T3-nivåer och kronisk tyreotoxikos vid MCT8-brist skulle kunna utgöra grunden för marknadsgodkännande i USA. För att komplettera befintliga kliniska data i en kommande NDA i USA, har vi kommit överens med FDA att utföra en liten, randomiserad, kontrollerad studie på 16 patienter i upp till 30 dagar för att verifiera de T3-resultat, vi sett i tidigare kliniska prövningar och publikationer. Det är väletablerat att T3-nivåerna hos obehandlade MCT8-patienter är signifikant förhöjda, och vi har tidigare visat att Emcitate snabbt och varaktigt kan normalisera dessa nivåer.
I december 2021, efter diskussioner med den europeiska läkemedelsmyndigheten (’European Medicines Agency’, EMA), drog Egetis slutsatsen att kliniska data från Triac Trial I studien, tillsammans med data från långtidsbehandling, kommer att vara tillräckliga för en ansökan om marknadsgodkännande (’Marketing Authorisation Application’, MAA) i EU för behandling av MCT8-brist. I februari i år tillkännagav vi att efter färdigställande av alla delar av den regulatoriska dossiern planerar vi att lämna in en MAA ansökan i EU under det första halvåret 2023. I och med att kraven på nödvändiga kliniska data redan är mötta reduceras den kvarvarande risken för Emcitate betydligt.
Resultatet av dessa regulatoriska interaktioner är ett stort steg framåt mot ansökan för marknadsgodkännande i EU och USA, vilket skulle göra Emcitate till den första godkända behandlingen för patienter som lider av MCT8-brist och ökar sannolikheten för framgång för Emcitate, varvid Egetis också kan erhålla en s.k. Priority Review Voucher (PRV) i USA.

Rekryteringsmålet har uppnåtts i Triac Trial II studien med Emcitate
Efter periodens utgång, i början av april, meddelade vi att rekryteringsmålet om 16 patienter har uppnåtts i Triac Trial II studien med Emcitate på patienter med MCT8-brist. Triac Trial II är en pågående studie som utförs i Europa och Nordamerika och undersöker neurokognitiva effekter av tidig intervention med Emcitate hos mycket unga patienter (<30 månader gamla). För att tillåta inklusion av patienter som redan har identifierats men inte ännu fullföljt screeningsproceduren kommer studien att vara öppen till i april/maj 2022. Resultat från Triac Trial II förväntas under första kvartalet 2024 och planeras att skickas in till regulatoriska myndigheter efter att marknadsgodkännande erhållits.

Globalt intresse för Emcitate
Det finns ett fortsatt stort intresse från läkare över hela världen för att behandla patienter som lider av MCT8-brist med Emcitate, som förskrivs på licens till namngivna patienter i över 25 länder. Totalt behandlas nu mer än 150 patienter med Emcitate, och vi ser allt fler patienter få tillgång till behandling. Detta påvisar hur viktig behandlingen är för dessa patienter som har ett stort medicinskt behov.

Initiativ för att öka sjukdomsmedvetenheten om MCT8-brist
I slutet av 2021 lanserade vi initiativ för att öka medvetenheten om MCT8-brist, inklusive den globala ’Cuddly Toy’-kampanjen för att öka medvetenheten om sjukdomen bland vårdpersonal och stötta diagnostisering. Denna online-kampanj innehåller en serie gosedjur med lutande huvuden, synonymt med drabbade pojkars oförmåga att hålla upp huvudet. I samband med ’Rare Disease Day’ i slutet av februari 2022 startade vi en ytterligare kampanj, kallad #MCT8Hugs, som nu finns på de stora sociala medieplattformarna. Vi har också startat en s.k. Vignette-studie bland läkare, för att mäta hälsorelaterad livskvalitet bland MCT8 patienter, och en vårdnadsgivarstudie (eng. Caregiver study). Resultaten från studierna kommer användas till att öka medvetenheten om MCT8-brist samt ingå i arbetet med att få nationella intressenter att prioritera finansiering av MCT8-bristbehandling.

Särläkemedelsstatus till Emcitate för RTH-β
I februari beviljade den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA särläkemedelsstatus till Emcitate för behandling av sköldkörtelhormonresistens typ beta (Resistance to Thyroid Hormone type beta, RTH-β) och i mars gav EMA ett positivt utlåtande om särläkemedelsstatus för RTH-β. RTH-β är en ytterligare indikation, utan överlapp i patientpopulationerna, till den tidigare erhållna särläkemedelsstatusen för MCT8-brist. Särläkemedelsstatusen för RTH-β är ett direkt resultat av vårt arbete med att utvidga indikationerna för Emcitate-programmet till närliggande men distinkta tillstånd. RTH-β är en ovanlig medfödd genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i den ena av kroppens två typer av sköldkörtelhormonreceptorer och leder till nedsatt sköldkörtelhormonsignalering i vävnader som är beroende av sköldkörtelhormonreceptor beta. Sjukdomen drabbar 1 av 20,000–40,000 individer. Vi kommer fortsätta att utvärdera utvecklingen av Emcitate mot marknadsgodkännande också för denna sjukdom, vilket kan utöka värdet och förlänga marknadsexklusiviteten för Emcitate.

Varumärket Emcitate godkänt
I januari fick vi ett villkorligt godkännande från FDA för användningen av varumärket Emcitate i USA. Företaget har tidigare fått motsvarande beteckning från EMA för användning av Emcitate som varumärke i EU. Detta är det bästa möjliga resultatet för att säkra ett globalt varumärke, och den slutliga godkännandeprocessen för användningen av varumärket Emcitate kommer att kopplas till den regulatoriska ansökan på respektive marknad.

Förberedelserna för den beslutsgrundande fas IIb/III-studien med Aladote pågår
Vi fortsätter att vara fokuserade på den fortsatta utvecklingen av Aladote, som har potential att bli det första godkända läkemedlet för patienter med ökad risk för leverskada efter att ha överdoserat paracetamol och för vilka standardbehandlingen N-acetylcystein (NAC) inte är tillräckligt effektivt. Förberedelserna för den planerade fas IIb/III-studien med Aladote pågår. COVID-19-pandemin har gjort det svårt att starta en klinisk studie som utförs på akut- och intensivvårdskliniker men situationen utvecklas nu mot det bättre och vi förväntar oss att studiestart sker senare under 2022.
I januari utfärdade det europeiska patentverket (’European Patent Office’, EPO), en s.k. ’Notice of Intent to Grant’ för ett nytt patent som omfattar en kombinationsbehandling med Aladote och NAC. Det nya patentet förbättrar ytterligare Aladote-programmets unika position och ger patentskydd fram till år 2037 i Europa, före en potentiell förlängning.

Kassaposition och fullt garanterad företrädesemission
Vi redovisade en kassaposition på cirka 107 MSEK per den 31 mars 2022. Den 21 mars beslutade styrelsen om en nyemission av aktier motsvarande cirka 180 MSEK med företrädesrätt för Bolagets befintliga aktieägare. Den fullt garanterade företrädesemissionen godkändes på en extra bolagsstämma den 13 april 2022. Det primära syftet med nyemissionen är att finansiera förberedelser inför ansökningsförfarandet om marknadsgodkännande i EU och USA, initiera etableringen av en kommersiell infrastruktur i Europa och USA för Emcitate och lanseringsförberedande aktiviteter.
Jag är tacksam för fortsatt stöd från våra nuvarande aktieägare, framför allt specialiserade life science-investeraren Flerie Invest AB för deras åtagande att utöka sitt aktieinnehav. Vidare stärker vi aktieägarbasen ytterligare med specialistinvesterare genom Linc AB, och jag välkomnar dem som ny aktieägare.

Framåtblick
Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas för kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov. Vi är fullt fokuserade på att utveckla våra läkemedelskandidater Emcitate och Aladote under 2022 för alla de patienter som har ett stort behov av dessa preparat. Under 2022 kommer vi också att initiera etableringen av en kommersiell infrastruktur i Europa och USA. Jag ser fram emot att informera er kring den framtida utvecklingen av Egetis.

Nicklas Westerholm, VD
Egetis Therapeutics AB (publ.), Stockholm