Bokslutskommuniké januari-december 2024
26 februari, 2025
EU-Kommissionen har godkänt Egetis Emcitate® (tiratricol) som den första och enda behandlingen för MCT8-brist
· Egetis planerar att lansera Emcitate i det första landet, Tyskland, under det andra kvartalet 2025.
· Egetis genomförde framgångsrikt riktade nyemissioner om totalt 300 miljoner kronor (brutto).
· I ReTRIACt-studien, som är beslutsgrundande för ansökan om marknadsgodkännande i USA, har 11 patienter avslutat den randomiserade fasen.
Finansiell översikt oktober-december
· Försäljningsintäkten uppgick till 10,8 (32,6) MSEK
Motsvarande kvartal 2023 ingick licensintäkter från Japan om 14,5 MSEK
· Kvartalets förlust uppgick till -110,5 (-86,3) MSEK
· Kassaflöde uppgick till 218,1 (223,6) MSEK
· Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 351,0 (303,3) MSEK
· Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till ‑0,3 (-0,3) SEK
Finansiell översikt januari-december
· Försäljningsintäkten uppgick till 46,1 (57,6) MSEK
Motsvarande period 2023 ingick licensintäkter från Japan om 14,5 MSEK
· Periodens förlust uppgick till -343,6 (-326,9) MSEK
· Kassaflöde uppgick till 41,8 (180,4) MSEK
· Likvida medel vid periodens utgång uppgick till 351,0 (303,3) MSEK
· Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -1,1 (-1,3) SEK
Väsentliga händelser under kvartalet
· Egetis erhöll positivt CHMP-utlåtande för Emcitate för behandling av MCT8-brist.
· Egetis genomförde framgångsrikt riktade nyemissioner, vilket totalt uppgick till 300 miljoner SEK (brutto). Den riktade emissionen var övertecknad och inkluderade både befintliga och nya internationella och svenska institutionella investerare, och leddes av Frazier Life Sciences med en investering på 10 miljoner dollar.
· Egetis beslutade att utvärdera resistance to thyroid hormone beta (RTH-beta) som nästa indikation för Emcitate.
· Egetis anordnade en investerardag i Stockholm. Prof. E. Visser höll ett föredrag om MCT8-brist och Prof. A. Rees höll ett föredrag om en separat indikation, RTH-beta. Medlemmar ur Egetis ledningsgrupp belyste de framsteg som Egetis har gjort mot marknadsgodkännanden för Emcitate, samt Bolagets strategiska mål. (Länk till investerardagen)
Väsentliga händelser efter kvartalet
· EU-kommissionen godkände Emcitate som den första och enda behandlingen för MCT8-brist.
· I ReTRIACt-studien, som är beslutsgrundande för ansökan om marknadsgodkännande i USA, har hitintills 19 patienter inkluderats i studien, varav 11 patienter har avslutat den randomiserade fasen.
· Emcitate förskrivs idag via Managed Access Program till omkring 230 patienter.
VD har ordet
Den 13 februari 2025 godkände EU-Kommissionen Emcitate® (tiratricol) som den första och enda behandlingen för MCT8-brist i samtliga 27 medlemsstater i EU samt Island, Norge och Liechtenstein. Jag är mycket stolt över godkännandet av Emcitate, som är den enskilt viktigaste milstolpen i Egetis historia, och är ett stort steg framåt i vår ambition att bygga ett hållbart särläkemedelsbolag. Vi är glada att kunna erbjuda denna nya behandling för patienter i EU.
Jag vill tacka alla patienter, föräldrar, vårdgivare och prövare som har deltagit i det omfattande utvecklingsprogrammet för Emcitate, samt alla Egetis medarbetare och samarbetspartners för deras gedigna arbete. Ett särskilt tack riktas till Professor Edward Visser och hans team vid Erasmus University Medical Center i Rotterdam, Nederländerna.
Vi ser nu fram emot att inleda pris- och ersättningsförhandlingar i EU och planerar att lansera Emcitate i det första landet, Tyskland, under det andra kvartalet 2025.
Uppdatering om ReTRIACt-studien
Efter en överenskommelse med FDA genomför Egetis en beslutsgrundande, randomiserad, placebokontrollerad studie (ReTRIACt) i minst 16 utvärderbara patienter med MCT8-brist för att stödja ansökan om marknadsgodkännande (NDA) i USA.
För att öka rekryteringskapaciteten i studien har vi under 2024 öppnat fyra ytterligare studiecentra i USA: en vardera i Texas, Georgia, North Carolina och Florida. Hitintills har 19 patienter inkluderats i studien, varav 11 patienter har avslutat den randomiserade fasen, 3 patienter är i inledningsfasen och ytterligare patienter utvärderas för screening.
Som vi tidigare kommunicerat kommer vi att uppdatera marknaden så snart rekryteringen stängs och vid det tillfället kommer vi även att informera när topline resultat förväntas och när vi planerar att lämna in ansökan om marknadsgodkännande (NDA) till FDA.
Mer information om ReTRIACt studien finns tillgänglig på clinicaltrials.gov med koden NCT05579327.
Egetis medverkade i TV-program i USA om MCT8-brist
Den 24 februari medverkade Egetis i Behind the Mystery™, en TV-show i USA som sänds under morgonprogrammet The Balancing Act®. Detta avsnitt, som sponsrades av Egetis, syftade till att öka medvetenheten om MCT8-brist med anledning av Rare Disease Day den 28 februari. Avsnittet om MCT8-brist kommer också att sändas den 3 mars 2025. En repris kan ses på TheBalancingAct.com/rare.
MCT8-brist är en sällsynt genetisk sjukdom som först beskrevs 2004. Bolagets ’medical affairs’ aktiviteter fokuserar på att öka medvetenheten kring sjukdomen och förbättra kunskapen om dess diagnostik genom deltagande och dialoger på vetenskapliga konferenser, samarbete med företag för genetisk testning, engagemang med ledande experter, rådgivande kommittéer och interaktioner med patientgrupper. Under 2024 deltog Egetis på över 30 vetenskapliga konferenser inom ämnen såsom endokrinologi, pediatrik och neurologi, inom vilka MCT8-brist presenteras.
För mer information om MCT8-brist, vänligen se www.mct8deficiency.com
Managed Access Program för Emcitate
Det finns ett fortsatt betydande och växande intresse från läkare världen över för att behandla patienter med MCT8-brist med Emcitate, vilket redan förskrivs till patienter i över 25 länder som en del av vårt Managed Access-program. För närvarande behandlas omkring 230 patienter med Emcitate.
På begäran av FDA har Egetis implementerat ett Expanded Access Program (EAP) i USA. För närvarande är 12 sjukhus redo för att ta emot patienter inom EAP, och ytterligare 8 sjukhus håller på att ansluta sig till programmet. EAP-programmet underlättar för läkare att få tillgång till Emcitate för sina patienter med MCT8-brist som inte är kvalificerade för en klinisk prövning tills produkten erhåller marknadsföringstillstånd samt för att ge fortsatt behandling till patienter som avslutat ReTRIACt-studien.
Egetis beslutade att utvärdera RTHβ som nästa indikation för Emcitate
I december 2024 meddelade vi att bolaget har valt resistens mot sköldkörtelhormon beta (RTHβ) som nästa indikation för Emcitate. Bolaget planerar att stödja en prövarinitierad fas 2 multicenterstudie för patienter med RTHβ i samarbete med akademiska forskningsgrupper.
RTHβ är en sällsynt genetisk sjukdom med stort medicinskt behov och saknar idag godkända behandlingar. Sjukdomen drabbar 1-2 individer (både män och kvinnor) per 40 000 levande födslar och orsakas av mutationer i genen för sköldkörtelhormonreceptor beta. Sköldkörtelhormon är avgörande för utveckling och ämnesomsättning i praktiskt taget alla vävnader och verkar genom att binda till nukleära sköldkörtelhormonreceptorer, vilket resulterar i transkription av hormonkänsliga gener.
Nyligen har det påvisats att patienter med RTHβ har minskad överlevnad och ökad risk för hjärt-kärlsjukdomar (Okosieme et al. 2023, Campi et al. 2024).
RTHβ är en fristående indikation, utan överlappning av patientgruppen med MCT8-brist. År 2022 erhöll Egetis särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation, ODD) för RTHβ för Emcitate i både USA och EU.
En investerardag arrangerades den 18 december 2024
Den 18 december 2024 anordnade Egetis en investerardag i Stockholm. Under investerardagen höll Professor Edward Visser från Erasmus University Medical Center, ett föredrag om MCT8-brist och det ouppfyllda medicinska behovet, samt Professor Aled Rees från Cardiff University, om RTHβ och det stora medicinska behovet i denna sjukdom. Medlemmar ur Egetis ledningsgrupp belyste de framsteg som Egetis har gjort mot marknadsgodkännanden för Emcitate, inklusive en statusuppdatering på ReTRIACt studien, samt planerna för förberedande aktiviteter och kommersialisering med fokus på sjukdomsmedvetenhet, marknadstillträde och värdeerbjudande. Vidare presenterade Bolaget de strategiska målen på såväl kort sikt såväl som långsiktiga ambitioner i att bygga ett hållbart särläkemedelsbolag. (Länk till investerardagen)
Framgångsrik riktad nyemission
I oktober 2024 genomförde vi en riktad nyemissionen till ett marknadspris om 4,50 SEK per aktie, genom vilken Bolaget erhöll en nettolikvid på 281 miljoner SEK. Denna nya finansiering indikerar investerares fortsatta förtroende för vår produktkandidat, vårt team och vårt arbete.
Den riktade emissionen var övertecknad och inkluderade både befintliga och nya internationella och svenska institutionella investerare. Emissionen leddes av den amerikanska life science investeraren Frazier Life Sciences med en investering på 10 miljoner USD, och stöddes av den internationella specialistinvesteraren Invus (USA/Frankrike), samt Platinum Asset Management (Australien), Fjärde AP-fonden, Handelsbanken Fonder AB genom investeringsfonden Hälsovård Tema, Unionen, HealthInvest Partners AB och Cidro Förvaltning AB.
Kassa
Vi redovisar en kassa på cirka 351 miljoner SEK per den 31 december 2024. För närvarande pågår en dialog mellan Bolaget och BlackRock avseende villkoren samt en eventuell förlängning av utnyttjandefönstret av Tranch B på lånefaciliteten på totalt 15 miljoner euro.
Framtidsutsikter
2025 är ett år med flera viktiga milstolpar för Egetis. Vårt team fortsätter att fokusera på att leverera fyra centrala prioriteringar:
· Optimera prissättnings- och ersättningsprocesserna och lansering i EU4;
· Slutföra ReTRIACt-studien, som är registreringsgrundande i USA, så snart som möjligt;
· Ansöka om marknadsgodkännande för Emcitate i USA;
· Lanseringsförberedande aktiviteter i USA.
Nicklas Westerholm, VD
