Bokslutskommuniké januari-december 2019

Oktober-december
· Nettoomsättningen uppgick till 17,1 (11,2) MSEK
· Periodens resultat uppgick till -23,0 (-22,1) MSEK
· Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 255,1 (229,9) MSEK
· Kassaflöde uppgick till -29,1 (‐20,6) MSEK
· Resultat per aktie uppgick till -0,4 (-0,5) SEK
· PledPharmas aktier började handlas på Nasdaq Stockholms huvudlista

PledOx®
· Den globala fas III-studien POLAR-A fullrekryterad
· PledPharma och Solasia ingick ett andra licensavtal för utveckling och kommersialisering av PledOx® i Asien, med inriktning på neuropati orsakad av taxaner och alla andra kemoterapier
· PledPharmas asiatiska partner Solasia ingick avtal med japanska Maruho avseende kommersialisering av PledOx® i Japan

Aladote®
· Regulatoriska möten med den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) och European Medicines Agency (EMA) för rådgivning och diskussion om Aladotes utvecklingsprogram och väg till marknadsgodkännande

Januari-december i korthet
· PledPharma erhöll 600 MJPY, cirka 49 MSEK, i sam­band med inklusionen av den första patienten i Asien i det globala fas III-programmet med PledOx®
· Aladote beviljades särläkemedelsstatus av FDA
· PledPharma initierade prekliniska studier inom CIPN med taxaner för indikationsutvidgning av PledOx®
· PledPharma genomförde en riktad nyemission om 4 866 665 aktier och tillfördes ca 91 MSEK
· Resultat från proof-of-principle-studien med Aladote® publicerades i Lancet EBioMedicine
· PledPharma och Solasia ingick ett andra licensavtal
· Handel med PledPharmas aktier inleddes på Nasdaq Stockholms huvudlista
· Den globala fas III-studien POLAR-A fullrekryterad

Händelser efter periodens utgång
FDA utfärdade ett clinical hold i USA för fas III-studien POLAR-M

VD har ordet
2019 var i många avseenden ett intensivt och intressant år, både för företaget och våra kliniska projekt PledOx® och Aladote®. Den globala fas III-studien POLAR-A med PledOx, avsedd för förebyggande av nervskador i samband med cellgiftsterapi, blev färdigrekryterad och top line-resultat förväntas under det första kvartalet 2021.

POLAR-programmet
I början av januari 2020 upplevde vi ett bakslag när FDA utfärdade ett s k clinical hold i USA av POLAR-M-studien. FDA:s beslut beror på deras granskning av några få observerade biverkningar. Därför stoppas rekrytering och dosering av patienter i USA. Baserat på den detaljerade utvärderingen av den oberoende Drug Safety Monitoring Board (DSMB), samt tillgängliga kliniska och prekliniska data, är vår ståndpunkt att den övergripande säkerhetsprofilen för PledOx stöder fortsättningen av POLAR-programmet.
POLAR-M studien fortgår i EU och Asien och genomförs på 420 patienter med mer framskriden sjukdom och tar lite längre tid. POLAR-M studien förväntas vara färdigrekryterad under andra kvartalet 2020.
Vi kommer att fortsätta arbeta med FDA för att tillhandahålla nödvändig information för att häva clinical hold. Alla andra tillsynsmyndigheter som är involverade i POLAR-programmet har informerats om clinical hold i USA. Vi fortsätter att föra dialog med involverade tillsynsmyndigheter. DSMB höll ett ordinarie möte under andra veckan i februari och rekommenderar att POLAR-programmet fortsätter utan modifiering.

Utökat asiatiskt avtal för PledOx
Under 2019 fortsatte vi med vårt fruktbara samarbete med vår japanska partner Solasia Pharma. I oktober tecknade vi ett andra licensavtal för utveckling och kommersialisering av PledOx i Asien, med inriktning på neuropati orsakad av taxaner och andra cellgifter. Avtalet inkluderar en förskottsbetalning, samt utvecklings- och regulatoriska milstolpar till PledPharma på upp till cirka 165 miljoner kronor, samt försäljningsmilstolpar och royalties. Detta är ovanpå det första avtalet från november 2017, som inkluderade utvecklings- och försäljningsrelaterade milstolpsbetalningar på upp till cirka 700 miljoner kronor. Hittills har PledPharma fått totalt 65 miljoner kronor från Solasia i förskott och milstolpsbetalningar. Dessutom betalar Solasia för rekryteringen av patienter till POLAR-programmet i Asien.
Det nya avtalet följer vårt initierade indikationsutvidgningsprogram inom cellgiftsinducerad perifer neuropati (CIPN) orsakat av taxaner, där prekliniska studier redan pågår för att vägleda vidareutveckling i ett kliniskt skede. Det finns ett stort medicinskt behov för att förhindra CIPN orsakat av taxaner som liknar CIPN utlöst av oxaliplatin, där vi ser en ytterligare betydande potential för PledOx. Detta är ett viktigt steg för att bredda vår portfölj av utvecklingsprojekt. Vi är mycket nöjda med detta viktiga licensavtal som fördjupar vårt samarbete med Solasia.
I december tecknade Solasia också ett exklusivt licensavtal med det japanska läkemedelsföretaget Maruho för kommersialisering av PledOx för behandling av CIPN i Japan. Enligt avtalet kommer Maruho att kommersialisera PledOx exklusivt i Japan efter att Solasia och PledPharma slutfört utvecklingen av produkten i Japan. Denna överenskommelse är en ytterligare stark validering av potentialen för PledOx att hantera cellgiftsinducerad nervskada.

Framsteg med Aladote
Den andra viktiga tillgången i vår portfölj är Aladote. Under 2019 fortsatte vi utvecklingen av denna läkemedelskandidat, för att minska leverskador på grund av överdosering av paracetamol. I mars beviljades Aladote särläkemedelsstatus av FDA. Denna status kan gynna patienter genom att potentiellt resultera i kortare utvecklingstid.
Aladote har kontinuerligt skapat intresse från vetenskapligt håll. I april presenterades projektet vid den globala vetenskapliga konferensen EASL ILC, även känd som International Liver Congress, som är en av de största globala vetenskapliga konferenserna inom leversjukdomar. I juli publicerades resultaten av vår proof-of-principle-studie med Aladote i Lancets EBioMedicine. Denna tidskrift håller mycket hög standard för publicering och väljer endast de viktigaste forskningsresultaten baserade på dess kvalitet och vetenskapliga effekter. Vi ser båda dessa händelser som ytterligare en bekräftelse på att Aladote genererar stort intresse för att möta det medicinska behovet för behandling av paracetamolförgiftning utöver dagens vårdmöjligheter.
Efter interaktioner med både FDA och EMA meddelade vi i början av januari 2020 vår utvecklingsplan som innefattar en registreringsgrundande fas II/III-studie med Aladote för ansökan om marknadsgodkännande i USA och EU.

Notering på Nasdaq Stockholms huvudlista
Parallellt med vårt arbete med våra kliniska projekt var vi involverade i flera andra aktiviteter som i slutändan gynnar företaget, aktieägarna och andra intressenter, däribland att ordna en välbesökt kapitalmarknadsdag i Stockholm, genomföra en framgångsrik nyemission om 91 SEK miljoner i maj och göra den viktiga flytten upp till Nasdaq Stockholms huvudlista den 31 oktober. En notering på Nasdaq Stockholms huvudlista är ett naturligt steg i företagets utveckling som bekräftar vår verksamhets mognad och ökar medvetenheten om företaget. Med en notering på en reglerad marknad blir PledPharma också mer tillgängligt och attraktivt för både svenska och internationella institutionella investerare.
Framöver kommer det naturligtvis att vara fullt fokus på utvecklingen av våra prioriterade läkemedelskandidater PledOx och Aladote. Patientsäkerheten i våra kliniska studier är vårt största ansvar. Vi fortsätter att jobba med FDA med frågan kring clinical hold för POLAR-M studien i USA och den fortsatta utvecklingen av Aladote. Jag ser fram emot att uppdatera er om våra fortsatta framsteg.

Nicklas Westerholm, vd
PledPharma AB (publ), Stockholm