Aladote® uppvisar god säkerhetsprofil i den första kliniska studien – PledPharma planerar ansöka om särläkemedelsstatus i USA
25 juni, 2018
PledPharma AB (publ) meddelar idag resultaten från en oberoende utvärdering av data från den kliniska proof-of-principle-studien (fas 1b/2a) av Aladote®. Utvärderingen, som utförts av studiens Data Safety Monitoring Board, visar att läkemedelskandidaten har en god säkerhetsprofil och att inga dosbegränsande biverkningar observerats. Fullständiga studieresultat, inklusive explorativa biomarkördata för leverskador, förväntas i september 2018 efter det att samtliga patienter fullföljt den stipulerade uppföljningstiden om 90 dagar efter dosering. Förutsatt en positiv slutrapport från studien, avser PledPharma att ansöka om särläkemedelsstatus för Aladote® i USA.
Proof-of-principle-studien (fas 1b/2a) genomförs på Queen's Medical Research Institute, University of Edinburgh under ledning av dr James Dear, en av de ledande experterna i paracetamolförgiftning, med det primära målet att utvärdera Aladotes® säkerhet och tolerabilitetsprofil i kombination med N-acetylcystein (NAC), som utgör dagens standardbehandling vid paracetamolförgiftning. Under studien mäts dessutom ett antal utvalda explorativa biomarkörer för leverskador. De totalt 24 patienterna i studien har delats in i tre dosgrupper om vardera åtta patienter. I varje dosgrupp har sex patienter behandlats med en kombination av Aladote® och NAC och två patienter har behandlats med NAC enbart.
En utvärdering av läkemedelskandidatens säkerhetsprofil har nu genomförts av den oberoende Data Safety Monitoring Board som övervakar genomförandet av studien. Aladote® uppvisade en god säkerhetsprofil i samtliga studerade dosnivåer.
PledPharma har som ambition att ansöka om särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) i USA, beroende av fullständiga studiedata som förväntas i september. Läkemedel som utvecklas för sällsynta och ovanliga sjukdomar som påverkar färre än 200,000 människor kan designeras särläkemedelsstatus i USA.
”Det finns ett stort behov av en ny medicinsk behandling som skyddar patienter mot leverskador hos en population som ger sig tillkänna sent med sin paracetamol överdos. Aladote® har potentialen att adressera detta behov och bli en viktig behandling för denna vanliga akutmedicinska åkomma”, säger dr James Dear, University of Edinburgh, koordinerande studieledare i studien.
”Dagens besked om Aladotes® goda säkerhetsprofil är ett viktigt steg framåt för läkemedelsprojektet i den fortsatta globala utvecklingen. Förutsatt positiva slutliga resultat från studien avser vi att ansöka om särläkemedelsstatus i USA”, säger PledPharmas vd Nicklas Westerholm.
För ytterligare information, kontakta:
Nicklas Westerholm, Verkställande direktör
Tel. 073 354 20 62
[email protected]
Yilmaz Mahshid, Finansdirektör
Tel. 072 231 68 00
[email protected]
Om Aladote®
Aladote® är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att minska leverskador till följd av paracetamolförgiftning. Aladote® har i relevanta prekliniska studier visat god effekt även i det tidsfönster där behandling med N-acetylcystein (NAC) inte längre fungerar tillfredsställande (>8 timmar). En proof of principle studie i patienter med paracetamolförgiftning för att förebygga akut leversvikt pågår på Royal Infirmary of Edinburgh.
Paracetamol är ett av det mest använda läkemedlet i världen vid behandling av feber och smärttillstånd, men samtidigt ett av de läkemedel som oftast överdoseras – avsiktligt eller oavsiktligt. Avsiktlig överdosering av paracetamol är en av de vanligaste metoderna vid självmordsförsök. När alltför stora mängder paracetamol bryts ner i levern, bildas den skadliga metaboliten NAPQI, som kan orsaka akut leversvikt. Den befintliga behandlingen vid överdosering (NAC) är som effektivast om den ges inom åtta timmar efter intag av paracetamol. För patienter som anländer till sjukhus senare än så finns idag inget väl fungerande behandlingsalternativ.
PledPharma i korthet
PledPharma utvecklar nya läkemedel som syftar till att skydda kroppen mot oxidativ stress – ett potentiellt handikappande och ibland livshotande tillstånd som kan orsakas av bland annat cellgiftsbehandling och paracetamolförgiftning. Bolagets längst framskridna projekt PledOx® utvecklas för att minska nervskador i samband med cellgiftsbehandling. En fas II studie har genomförts och utgör grunden för det initierade globala fas III-programmet. Aladote® utvecklas för att minska risken för akut leversvikt i samband med paracetamolförgiftning. En proof-of-principle studie i patienter med paracetamolförgiftning har genomförts och utgör nu grunden för den fortsatta utvecklingen. PledPharma (STO:PLED) är listat på Nasdaq First North. Erik Penser Bank är Certified Adviser (tfn 08-463 80 00). För mer information, se www.pledpharma.se
Denna informationen är sådan information som PledPharma är skyldig att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning (EU) nr 596/2014. Informationen lämnades enligt ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 25 juni 2018 kl. 08:30
Bilaga
