Kvartalsrapport Q2 2024

Ny studie visar att behandling med tiratricol (Emcitate®) hos patienter med MCT8-brist är förknippad med ökad livslängd

• I ett abstrakt publicerat inför European Thyroid Associations årliga konferens förknippas tiratricol (Emcitate®) behandling hos patienter med MCT8-brist med tre gånger lägre risk för dödlighet.

• European Thyroid Association rekommenderade tiratricol som långtidsbehandling för alla patienter med MCT8-brist i nya riktlinjer.

• I ReTRIACt-studien, som är beslutsgrundande för ansökan om marknadsgodkännande i USA, har hitintills 6 patienter slutfört studien, och Egetis beräknar att 2 patienter randomiseras och ytterligare 6 inleder screening under de kommande 6 veckorna. För att öka rekryteringskapaciteten i ReTRIACt-studien har Bolaget öppnat tre ytterligare studiecentra i USA.

• Den icke registreringsgrundande Triac Trial II studien uppfyllde inte sina primära neurokognitiva effektmål i den studerade subpopulationen, trots numerisk förbättring gentemot utgångsvärdena. Studien bekräftade den betydande och varaktiga reduktionen av endogena T3-koncentrationer och den gynnsamma säkerhetsprofilen av tiratricol som setts i tidigare kliniska studier.

• Tiratricol (Emcitate®) förskrivs idag via Managed Access Program till omkring 220 patienter.

• Bolaget lämnade in svar den 15 augusti 2024 på de Dag 120-frågor som utgör en del av EMAs granskningsprocess för ansökan om marknadsgodkännande i EU.

Finansiell översikt april-juni
·        Försäljningsintäkten uppgick till 13,9 (5,9) MSEK
·        Kvartalets förlust uppgick till -71,9 (-79,5) MSEK
·        Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 192,6 (179,2) MSEK
·        Kassaflöde uppgick till -57,1 (-64,8) MSEK
·        Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,2 (-0,3) SEK

Finansiell översikt januari-juni
·        Försäljningsintäkten uppgick till 25,9 (12,7) MSEK
·        Periodens förlust uppgick till -146,9 (-154,4) MSEK
·        Likvida medel vid periodens utgång uppgick till 192,6 (179,2) MSEK
·        Kassaflöde uppgick till -113,1 (51,0) MSEK
·        Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,5 (-0,6) SEK

Väsentliga händelser under kvartalet
·        Egetis erhöll utmärkelsen "Promising Innovative Medicine" i Storbritannien för tiratricol (Emcitate®) för behandling av MCT8-brist.
·        Tiratricol (Emcitate®) förskrivs idag via Managed Access Program till omkring 220 patienter.
·        Egetis tillkännagav topline-resultat från Fas 2-studien Triac Trial II med tiratricol för MCT8-brist, givet till unga pojkar <30 månader under en 2-årsperiod.
 
Väsentliga händelser efter kvartalet
·        European Thyroid Association rekommenderade tiratricol som långtidsbehandling för alla patienter med MCT8-brist i nya riktlinjer.
·        Egetis lämnade in svar på europeiska läkemedelsmyndigheten EMAs Dag 120-frågor för ansökan om marknadsgodkännande för tiratricol.
·        I ett abstrakt publicerat inför European Thyroid Associations årliga konferens förknippas tiratricol behandling hos patienter med MCT8-brist med tre gånger lägre risk för dödlighet.

VD har ordet
De senaste månaderna har varit händelserika för Egetis. Vi uppskattar de viktiga rekommendationerna från European Thyroid Association (ETA) att använda tiratricol som långtidsbehandling för alla patienter med MCT8-brist. Samtidigt ser vi fram emot de nya överlevnadsdata som kommer att presenteras på ETAs årliga konferens i september av forskare på Erasmus Medical Center, Rotterdam, Nederländerna.
Trots att den icke registreringsgrundande Triac Trial II studien inte uppfyllde de neurokognitiva effektmålen i den studerade subpopulationen bekräftade studien den väl tolererade säkerhetsprofil som setts i tidigare kliniska studier, trots högre dosering per kg kroppsvikt och lång (2 år) behandlingsduration.
 
Tiratricolbehandling hos patienter med MCT8-brist beskrivs minska risken för dödlighet trefaldigt, jämfört med patienter som inte behandlats
Behandling med tiratricol hos pediatriska och vuxna patienter med MCT8-brist är associerad med ungefär tre gånger längre överlevnad jämfört med MCT8-bristpatienter som inte behandlades med tiratricol, rapporterar ett abstract av Dr Floor van der Most och medförfattare från Erasmus Medical Center, Rotterdam, Nederländerna, som publicerats inför den 46:e årliga konferensen European Thyroid Association, som hålls i Aten, Grekland, den 7-10 september 2024. Detta abstract ger viktiga ”outcome” data och torde öka förståelsen för behandling av patienter med MCT8 brist.
 
European Thyroid Association rekommenderade tiratricol som långtidsbehandling för alla patienter med MCT8-brist i nya riktlinjer
I början av juli publicerade European Thyroid Association (ETA) nya riktlinjer som rekommenderar användning av tiratricol som långtidsbehandling för alla patienter med MCT8-brist, och för vissa patienter med resistens mot sköldkörtelhormon (RTH)-beta, som vidare specificeras i riktlinjerna.
Dessa första 2024 ETA Guidelines om diagnostik och hantering av genetiska störningar i sköldkörtelhormontransport, metabolism och verkan beställdes av ETAs exekutiva kommitté och togs fram av ett oberoende expertteam.
 
Egetis marknadsföringsansökan i EU för tiratricol (Emcitate®) för behandling av MCT8-brist
Den 26 oktober 2023 validerade europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) marknadsföringsansökan (MAA) för tiratricol för behandling av MCT8-brist. Detta inledde den formella granskningen av MAA-dossiern av kommittén för humanläkemedel (CHMP) vid EMA. Under processens gång ställer EMA frågor, och Egetis lämnade in svar den 15 augusti 2024 på de sk Dag 120 frågorna från EMA.
 
Egetis fortsätter att arbeta för ökad medvetenhet om MCT8-brist och dess påverkan på patienter, vårdnadshavare och sjukvården
MCT8-brist är en ultrasällsynt genetisk sjukdom som först beskrevs 2004, och det finns för närvarande inga godkända behandlingar för denna sjukdom. Följaktligen är den allmänna medvetenheten om sjukdomen och diagnosen låg, även bland specialistläkare, och en stor del av patienterna är odiagnostiserade eller i vissa fall felaktigt diagnostiserade. Våra medicinska aktiviteter fokuserar på att förbättra medvetenheten om sjukdomen och dess diagnos genom deltagande och dialoger på vetenskapliga konferenser, samarbete med genetiska testföretag, engagemang med ledande experter, rådgivande kommittéer och interaktioner med patientgrupper.
Under 2024 har Egetis hittills deltagit vid 17 vetenskapliga konferenser som är relevanta för MCT8-brist.
Mer information om MCT8-brist finns på www.mct8deficiency.com.
 
Tre nya kliniska studiecentra deltager i den för USA viktiga registreringsgrundande ReTRIACt studien
Efter överenskommelse med FDA genomför Egetis en registreringsgrundande, randomiserad, placebokontrollerad studie (ReTRIACt) i minst 16 utvärderbara patienter för att bekräfta resultaten från tidigare kliniska prövningar och publikationer avseende normalisering av sköldkörtelhormon T3-nivåer för att stödja ansökan om marknadsgodkännande i USA.
De första patienterna inkluderades i ReTRIACt-studien i juli 2023 vid Erasmus Medical Center i Rotterdam, Nederländerna, och Children's Hospital of Philadelphia, USA. Under slutet av 2023 och början av 2024 inkluderades två ytterligare sjukhus i studien: Addenbrooke's Hospital i Cambridge, Storbritannien, och Saint Louis University Hospital i St. Louis, Missouri, USA. För att öka rekryteringskapaciteten i ReTRIACt-studien har vi öppnat tre ytterligare studiecentra i USA: en vardera i Texas, Georgia och North Carolina. Hitintills har 13 patienter inkluderats, varav 6 patienter har slutfört studien, och Egetis beräknar att 2 patienter randomiseras och ytterligare 6 inleder screening under de kommande 6 veckorna.
Som vi tidigare kommunicerat kommer vi att uppdatera marknaden så snart rekryteringen stängs och vid det tillfället kommer vi även att informera när topline resultat förväntas och när vi planerar att lämna in New Drug Application (NDA) ansökan till FDA.
Mer information kring ReTRIACt studien finns tillgänglig på clinicaltrials.gov med koden NCT05579327.
 
Triac Trial II studien med tiratricol
Triac Trial II är en internationell, öppen, multicenterstudie på unga patienter (<30 månader gamla) med MCT8-brist som inkluderat  22 patienter. Studien genomförs i Europa och USA och undersöker de neurokognitiva effekterna av tidig intervention med tiratricol, samt effekten på kliniska och biokemiska aspekter av tyreotoxikos efter behandling med tiratricol i 96 veckor. Patienterna kommer att följas upp i ytterligare två år. Topline resultaten från studien, efter 96 veckors behandling, tillkännagavs den 19 juni 2024. Studien uppfyllde inte sina två primära slutmål, som bedömdes genom förändringar i Gross Motor Function Measure (GMFM)-88 totala poäng och Bayley Scales for Infant and Toddler Development (BSID)-III Gross Motor Skill domän, jämfört med historiska resultat från en subgrupp av unga patienter i Triac Trial I. Sekundära nyckelvariabler demonstrerade att totala serumnivåer av sköldkörtelhormon T3 sjönk signifikant och varaktigt hos alla patienter, vilket verifierar tiratricols förmåga att lindra perifer tyreotoxikos hos patienter med MCT8-brist.
Enligt överenskommelse med den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) och den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) är Triac Trial II studien komplementär till de redan demonstrerade behandlingseffekterna på T3-koncentrationer och kronisk tyreotoxikos hos patienter i alla åldrar vilket den redan inlämnade och validerande ansökan om marknadsföringstillstånd för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8-brist i EU baseras på.
Studien bekräftade också den vältolererade säkerhetsprofil som setts i tidigare kliniska studier, trots högre dosering per kg kroppsvikt jämfört med tidigare studier. Designen av Triac Trial II-studien finns tillgänglig på clinicaltrials.gov under koden NCT02396459.

Egetis erhåller Promising Innovative Medicine designation i Storbritannien för tiratricol (Emcitate®) för behandling av MCT8-brist
En Promising Innovative Medicine (PIM) designation, utges av MHRA , den brittiska hälsovàrdsmyndigheten, som efter en vetenskaplig värdering av tillgängliga data fastställt att tiratricol klassas som en lovande behandling av patienter med MCT8-brist. En PIM designation kan ge tillgàng till ett tidigt godkännande program (EAMS) speciellt för sjukdomar som är livshotande eller gravt handikappande
 
Managed access program för tiratricol
Det finns ett fortsatt betydande och växande intresse från läkare över hela världen för att behandla patienter med MCT8-brist med tiratricol, som redan förskrivs som en del av Managed Access Program till patienter i över 25 länder. För närvarande behandlas cirka 220 patienter med tiratricol.
På begäran av FDA har Egetis implementerat ett Expanded Access Program (EAP) i USA. För närvarande är 8 enheter öppna för att inkludera patienter i EAP och ytterligare 10 sjukhus är i processen att gå med i programmet. EAP-programmet för tiratricol underlättar för läkare att få tillgång till medicinen för sina patienter med MCT8-brist som inte är kvalificerade för en klinisk prövning tills produkten erhåller marknadsföringstillstånd samt för att ge fortsatt behandling till patienter som avslutat ReTRIACt-studien.
 
Kassa
Vi redovisar en kassa på cirka 193 miljoner SEK per den 30 juni 2024. Dessutom har vi tillgång till en skuldfinansiering på totalt 15 miljoner EUR, vilken kommer att vara tillgänglig förutsatt att företaget uppfyller vissa villkor, inklusive de relaterade till fas III ReTRIACt-studien för tiratricol.
 
Framåtblick
2024 är ett år med många viktiga milstolpar för Egetis.  Våra medarbetare fortsätter att fokusera på leverans av fyra viktiga prioriteringar:
1.         Genomföra ReTRIACt-studien som är registreringsgrundande i USA så snabbt som möjligt;
2.         Säkerställa ett positivt utlåtande från EMA för tiratricol (Emcitate®) för behandling av MCT8-brist;
3.         Lanseringsförberedande aktiviteter i Europa;
4.         Förberedelser för ansökan om marknadsgodkännande för tiratricol i USA.
 
Nicklas Westerholm, vd