Bokslutskommuniké januari-december 2023

Egetis uppnådde flera betydande milstolpar under det fjärde kvartalet 2023

• Lämnade in ansökan om marknadsgodkännande för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8-brist till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA
• Säkrade 462 MSEK i en kombinerad finansiering bestående av en riktad nyemission om 172 MSEK, till en premie, och en skuldfinansiering om 290 MSEK
• Ingick exklusivt licensavtal med Fujimoto för att utveckla och kommersialisera Emcitate® i Japan
• ReTRIACt-studien fortskrider med 10 patienter inkluderade

Finansiell översikt oktober-december

• Försäljningsintäkter uppgick till 32,6 (5,7) MSEK, vilket inkluderar en milstolpsbetalning på 14,5 (-) MSEK för licensavtal i Japan
• Kvartalets förlust uppgick till -86,3 (-77,8) MSEK
• Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 303,3 (127,7) MSEK
• Kassaflöde uppgick till 223,6 (-62,8) MSEK
• Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,3 (-0,4) SEK

Finansiell översikt januari-december

• Försäljningsintäkter uppgick till 57,6 (22,6) MSEK, vilket inkluderar en milstolpsbetalning på 14,5 (-) MSEK för licensavtal i Japan
• Periodens förlust uppgick till -326,9 (-193,8) MSEK
• Likvida medel vid periodens utgång uppgick till 303,3 (127,7) MSEK
• Kassaflöde uppgick till 180,4 (-19,5) MSEK
• Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -1,3 (-1,0) SEK

Väsentliga händelser under kvartalet

• Säkrade 462 MSEK i en kombinerad finansiering bestående av en riktad nyemission om 172 MSEK, till en premie, och en skuldfinansiering om cirka 290 MSEK (25 MEUR)
• Lämnade in en utbetalningsbegäran till BlackRock för utnyttjande av Tranche A (MEUR 10) av skuldfinancieringen
• Rekryterade Desiree Luthman som Vice President Global Regulatory Affairs och Laetitia Szaller som Chefsjurist och ‘Head of Compliance’
• Arrangerade investerardag den 19 december 2023 (länk till investerardagen finns här)

Emcitate® (tiratricol)

• Ansökte om marknadsgodkännande (MAA) för Emcitate för behandling av MCT8-brist hos den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA, vilken sedermera verifierades den 26 oktober
• Ingick exklusivt licensavtal med Fujimoto för att utveckla och kommersialisera Emcitate i Japan
• Gav en uppdatering om ’Expanded Access’ programmet för Emcitate i USA

Väsentliga händelser efter kvartalet

• Totalt har 10 (av målet om 16 utvärderbara) patienter inkluderats till den i USA registreringsgrundande ReTRIACt studien

VD har ordet

Under 2023 fortsatte framstegen för Egetis och vår ledande läkemedelskandidat Emcitate, för att göra den tillgänglig för behövande patienter. Medan det första halvåret präglades av diskussioner påkallade av externa parter om ett potentiellt förvärv av Bolaget, uppnådde Egetis flera betydande milstolpar under det andra halvåret av 2023. I juli inkluderades de första patienterna till den i USA registreringsgrundande studien ReTRIACt. I början av oktober skickade Bolaget in ansökan om marknadsgodkännande (MAA) för Emcitate för behandling av MCT8-brist i EU till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Kort därefter säkrade vi cirka 462 miljoner kronor i en kombinerad finansiering bestående av en riktad nyemission om 172 miljoner kronor (brutto), till en premie mot stängningskursen för dagen, och en skuldfinansiering om cirka 290 miljoner kronor (25 MEUR). Vår största aktieägare är nu specialistinvesteraren Frazier Life Sciences från Kalifornien, USA, som har en historik av partnerskap med vetenskapligt drivna bolag inom hälsovårdssektorn.
I november ingick Bolaget ett exklusivt licensavtal med Fujimoto för att utveckla och kommersialisera Emcitate i Japan.

Egetis ansökte om marknadsgodkännande för Emcitate för behandling av MCT8-brist hos den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA
Den 9 oktober ansökte Bolaget om marknadsgodkännande för Emcitate, för behandling av MCT8-brist, hos den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Den 27 oktober tillkännagav Egetis att MAA:n för Emcitate hade validerats och nu är under formell granskning av EMA:s kommitté för humanläkemedel (CHMP). Den genomsnittliga granskningstiden för en MAA hos EMA är cirka 13-14 månader.

Två nya sjukhus har inkluderats i den i USA registreringsgrundande ReTRIACt studien
Efter överenskommelse med FDA genomför Egetis en bekräftande, randomiserad, placebokontrollerad studie (ReTRIACt) i 16 utvärderbara patienter för att verifiera resultaten från tidigare kliniska prövningar och publikationer avseende normalisering av sköldkörtelhormon T3-nivåer för att stödja ansökan om marknadsgodkännande i USA.
De första patienterna för ReTRIACt-studien inkluderades i juli vid Erasmus Medical Center i Rotterdam, Nederländerna och Children’s Hospital of Philadelphia, i USA. Nyligen har ytterligare två sjukhus adderats till studien. Addenbrooke’s Hospital i Cambridge, Storbritannien, började rekrytera patienter i mitten av december och Saint Louis University Hospital i St. Louis, Missouri, USA, började rekrytera patienter i januari 2024. Den 22 februari 2024 hade totalt 10 patienter inkluderats i studien. Som tidigare kommunicerats kommer Bolaget att uppdatera marknaden så snart rekryteringen har slutförts, och vid det tillfället informera om när topline resultat förväntas och när NDA-ansökan därav kan förväntas lämnas in.
Mer information kring ReTRIACt studien finns tillgänglig på clinicaltrials.gov med koden NCT05579327.

Egetis ingick ett exklusivt licensavtal med Fujimoto för att utveckla och kommersialisera Emcitate i Japan
I november ingick Egetis ett exklusivt licensavtal med Fujimoto Pharmaceutical Corporation för att utveckla och kommersialisera Emcitate i Japan. Enligt avtalets villkor ges Fujimoto exklusiva rättigheter för utveckling och kommersialisering av Emcitate för behandling av MCT8-brist i Japan. Fujimoto kommer att betala signerings-, utvecklings- och regulatoriska milstolpsersättningar om totalt JPY 600 miljoner (ungefär SEK 45 miljoner). Egetis kommer att leverera produkten i bulk och erhålla ungefär en tredjedel av försäljningsintäkterna från Fujimoto. Fujimoto kommer också att finansiera det utvecklingsprogram som krävs för Emcitate i Japan, vilket kommer att klargöras efter diskussioner med ’Pharmaceuticals and Medical Devices Agency’ (PMDA). Som framtida innehavare av försäljningstillstånd (MAH) i Japan kommer Fujimoto att ansvara för de regulatoriska interaktionerna med PMDA.

Egetis fortsatte att öka medvetenheten om MCT8-brist
MCT8-brist är en ultrasällsynt genetisk sjukdom som beskrevs först år 2004, där det idag inte finns någon godkänd behandling. Följaktligen är den allmänna medvetenheten om sjukdomen och hur den diagnosticeras fortfarande mycket låg, även bland specialistläkare, och Bolaget beräknar att en stor del av patienterna idag förblir feldiagnostiserade. Bolaget har fokuserat sina medicinska utbildningsaktiviteter på att förbättra medvetenheten om sjukdomen och diagnosen, inklusive deltagande och dialoger vid vetenskapliga konferenser, partnerskap för identifiering av patienter med företag som tillhandahåller genetiska tester, interaktioner med ‘Key Opinion Leaders’, rådgivande kommittéer och patientföreningar. Detta har resulterat i identifieringen av ytterligare 50 patienter med MCT8-brist i USA, som tidigare inte var diagnostiserade. Mer information om MCT8-brist finns tillgänglig på www.mct8deficiency.com.

Emcitate är tillgängligt för kvalificerade patienter via Egetis ’Expanded Access Program’ i USA
På begäran av FDA har Egetis implementerat ett ’Expanded Access Program’ (EAP) i USA. Idag har 12 sjukhus anhållit om att få deltaga i EAP programmet. EAP programmet för Emcitate underlättar arbetsbördan både för läkare och FDA i att tillgängliggöra Emcitate för patienter med MCT8-brist, tills dess produkten erhåller marknadsgodkännande. Programmet är också viktigt för de patienter som slutför ReTRIACt studien, så att de kan få fortsatt behandling med Emcitate efter att de avslutat studien.
Det finns ett fortsatt stort och ökande intresse från läkare över hela världen för att behandla patienter som lider av MCT8-brist med Emcitate, som redan skrivs ut på individuell licens till patienter i över 25 länder. Totalt behandlas nu omkring 200 patienter med Emcitate och allt fler patienter får tillgång till behandling, en sann bekräftelse av det betydande medicinska behovet för dessa patienter.

Triac Trial II studien med Emcitate
Triac Trial II är en pågående internationell, öppen, multicenterstudie på unga patienter (<30 månader gamla) med MCT8-brist. Rekryteringsmålet om 22 patienter uppnåddes under andra kvartalet 2022. Studien utförs i Europa och USA och undersöker neurokognitiva effekter av tidig intervention med Emcitate, samt effekten på kliniska och biokemiska aspekter av tyreotoxikos. Patienterna behandlas initialt i 96 veckor med Emcitate, och följs därefter i ytterligare två år. Resultat från studien förväntas i mitten av 2024. Utformningen av Triac Trial II studien finns tillgänglig på clinicaltrials.gov med koden NCT02396459.

Den registreringsgrundande studien Albatross för Aladote® (calmangafodipir)
Den registreringsgrundande fas IIb/III-studien (Albatross) för Aladote, för att minska risken för akut leversvikt vid paracetamol överdos, har utformats i samråd med de regulatoriska myndigheterna FDA, EMA och MHRA. Starten av studien har som tidigare meddelats parkerats, till dess ansökningarna om marknadsgodkännande för Emcitate för MCT8-brist har fullbordats.

Egetis fortsätter att attrahera och rekrytera mycket erfarna medarbetare
I november rekryterades Desiree Luthman som Vice President Global Regulatory Affairs. Desiree har över 25 års erfarenhet av läkemedelsindustrin inom Global Regulatory Affairs, och har framgångrikt bidragit till att få både FDA- och EMA-godkännanden av nya läkemedel. Innan hon började på Egetis var Desiree Senior Vice President Regulatory Affairs på Passage Bio, ett amerikanskt genterapiföretag. Tidigare har hon haft ledande befattningar på Verona Pharma, Sanofi, BMS, Celgene, Xytis och AstraZeneca.
I december rekryterades Laetitia Szaller som Chefsjurist och ‘Head of Compliance’. Laetitia har över 17 års erfarenhet inom läkemedelssektorn. Hon innehar dubbla kvalifikationer för att praktisera juridik både i Storbritannien och Belgien. Innan hon anslöt till Egetis var Laetitia Chefsjurist och VP Business Development på AM-Pharma i Nederländerna, och var medlem i bolagets ledningsgrupp. Dessförinnan arbetade Laetitia på UCB, Abbott och Zoetis.

En investerardag arrangerades den 19 december 2023
Den 19 december 2023 anordnade Egetis en investerardag i Stockholm. Investerardagen innehöll presentationer av Dr Andrew Bauer från Children’s Hospital of Philadelphia, om MCT8-brist och det ouppfyllda medicinska behovet för de drabbade patienterna, samt av Dr Carla Moran från University College Dublin, om en separat indikation kallad resistance to thyroid hormone beta (RTH-beta) och det stora medicinska behovet i denna sjukdom. Medlemmar ur Egetis ledningsgrupp belyste de framsteg som Egetis har gjort mot möjliga marknadsgodkännanden för Emcitate, inklusive en statusuppdatering på ReTRIACt studien, samt planerna för förberedande aktiviteter och kommersialisering med fokus på sjukdomsmedvetenhet, marknadstillträde och värdeerbjudande. Vidare presenterades Bolagets strategiska mål på kort sikt såväl som långsiktiga ambitioner. (Länk till investerardagen)

Kassa
Vi redovisar en kassa på cirka 303 miljoner kronor per den 31 december 2023. Därtill har vi tillgång till ytterligare en skuldfinansiering på totalt 15 miljoner Euro, vilken kommer att bli tillgänglig förutsatt att Bolaget uppnår vissa villkor, däribland relaterade till fas III-studien (ReTRIACt) för Emcitate.

Framåtblick
Jag ser fram emot att 2024 kommer att vara ett transformerande år för Bolaget. Våra medarbetare har fokus på leverans av fem viktiga milstolpar:

1. Genomföra ReTRIACt-studien som är registreringsgrundande i USA så snabbt som möjligt;
2. Resultat från Triac Trial II studien i mitten av 2024;
3. Verka för ett möjligt positivt utlåtande från EMA för Emcitate för MCT8-brist;
4. Lanseringsförberedande aktiviteter i Europa;
5. Förberedelser för ansökan om marknadsgodkännande för Emcitate i USA.

Nicklas Westerholm, vd