Delårsrapport januari-mars 2020

Januari-mars
·         Nettoomsättningen uppgick till 11,7 (54,9) MSEK
·         Periodens resultat uppgick till -42,8 (22,9) MSEK
·         Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 221,1 (258,0) MSEK
·         Kassaflöde från den löpande verksamheten uppgick till -37,2 (27,0) MSEK
·         Resultat per aktie uppgick till -0,8 (0,5) SEK
 
PledOx®
·         Den amerikanska Food and Drug Administration (FDA) och den franska läkemedelsmyndigheten (ANSM) utfärdade ett clinical hold i USA och Frankrike, respektive, för fas III-studierna i POLAR programmet
·         PledPharma pausar dosering av patienter i POLAR programmet


Aladote®
·         PledPharma har efter interaktioner med FDA och European Medicines Agency (EMA), fastställt utvecklingsprogrammet för Aladote. Det består av en registreringsgrundade fas II/III-studie vilket bedöms vara tillräckligt för att kunna lämna in en ansökan om marknadsgodkännande i USA och EU
 
Händelser efter periodens utgång
·         PledPharma stänger fas III programmet POLAR med med målsättning att avsluta datainsamling i det tredje kvartalet 2020. Därefter följer en grundlig utvärdering av effekt och säkerhet för att besluta om framtiden för PledOx

VD har ordet

PledOx® POLAR program
Under det första kvartalet i år upplevde PledPharma ett stort bakslag med det kliniska POLAR-programmet med den ledande läkemedelskandidaten PledOx®, som utvecklas för att förebygga nervskador som uppstår i samband med cellgiftsbehandling hos patienter som behandlas adjuvant eller för metastaserad kolorektal cancer. I januari utfärdade amerikanska FDA ett s k clinical hold i USA på POLAR-programmet på grund av en handfull observerade CNS-relaterade biverkningar.

I början av mars uttryckte den franska läkemedelsmyndigheten ANSM samma oro som FDA för en handfull observerade CNS-biverkningar och begärde att rekrytering och dosering av patienter skulle upphöra i Frankrike. PledPharma bibehåller att dessa CNS-relaterade händelser inte är relaterade till PledOx; en ställning som också stöds av den oberoende Drug Safety Monitoring Board (DSMB) och en ytterligare oberoende extern utvärdering av dessa fall.
 
Avslutar insamling av data under tredje kvartalet 2020
I april tog vi beslutet att stänga POLAR-programmet, med målsättning att avsluta datainsamling under det tredje kvartalet 2020. Beslutet togs efter en rekommendation från DSMB att stoppa studierna på grund av allvarliga allergiska reaktioner i åtta patienter, som observerats efter upprepad dosering. Allergiska överkänslighetsreaktioner är inte ovanliga i samband med platinabaserad cellgiftsbehandling. DSMB-rekommendationen antyder dock att det finns en ökad risk hos personer som behandlats med PledOx. Vi arbetar för närvarande för att bättre förstå varför dessa allergiska överkänslighetsreaktioner inträffar vid administrering tillsammans med oxaliplatin och varför de uppstår efter upprepad dosering.

POLAR-programmets nuvarande status är som följer:
Totalt har 590 patienter av de planerade 700 patienterna randomiserats. Beträffande dosering har 420 patienter avslutat mer än 6 behandlingscykler med studieläkemedlet och cirka 250 mer än 9 cykler. Vi förväntar oss att patienterna som har randomiserats med PledOx har fått tillräcklig med behandling för att utvärdera effekt för att förhindra neuropati.
 
Vår bedömning är att helheten av data som genereras möjliggör en grundlig utvärdering av effekt och säkerhet samt en nytta/risk-bedömning med PledOx, för att bestämma läkemedelskandidatens framtid. Denna utvärdering kommer att avgöra om det är motiverat med ytterligare aktiviteter för att hitta en väg framåt för PledOx för att behandla nervskador i samband med cellgiftsbehandling.
 
Patienternas säkerhet i våra kliniska studier är vårt viktigaste ansvar. Vi kommer nu att koncentrera oss på att samla in återstående data i den rådande utmanande COVID-19-miljön och se hur vi bäst kan använda resultaten från POLAR-studierna för att potentiellt stödja framtida kliniska prövningar, eftersom vi vidhåller vår synatt nervskador i samband med cellgiftsbehandling fortfarande är ett stort medicinskt behov.
 
Fortsatt utveckling av Aladote
Vårt fokus på denna viktiga tillgång Aladote och kommande regulatoriska interaktioner och det kliniska programmet kvarstår som oförändrat. Aladote representerar en viktig behandlingsmöjlighet för att adressera det stora medicinska behovet vid paracetamolförgiftning. En fas I/IIa Proof-of-Princip-studie har genomförts framgångsrikt och en beslutsgrundande fas II/III-studie med singel-administrering planeras. Det är betryggande att notera  att inga allvarliga allergiska överkänslighetsreaktioner har observerats efter singel-administrering med calmangafodipir.
Vi är välfinansierade för att fortsätta utvecklingen av vår kliniska portfölj, med cirka 221 miljoner SEK i likvida medel redovisade i slutet av första kvartalet 2020.
 
Covid-19-pandemin kommer sannolikt att få långtgående ekonomiska och strukturella konsekvenser, inte minst inom life science-sektorn, där många kliniska prövningar nu tvingas pausas på grund av den akuta situationen på sjukhus och potentiella studiecentra. Trots dessa osäkra och oroande tider förblir vårt fokus fast på Aladote med de kommande regulatoriska interaktioner och den kliniska studien. Jag ser fram emot att informera er om den planerade studien, liksom datainsamlingen från POLAR-programmet.

Nicklas Westerholm, vd
PledPharma AB, Stockholm